5つの柱をふまえた具体的な難病対策としては、
（１）調査研究事業について、研究員の公募の拡充を図りつつ、効果的な難病研究を推進すること、
（２）重症難病患者の入院施設を確保するため、難病の拠点病院と協力病院の体制整備を図ること、
（３）難病患者には、医療費の自己負担分について、国や都道府県が補助を行うこと、
（４）在宅介護支援を必要とする難病患者に対して、訪問介護、短期入所、日常生活用具給付事業などの居宅生活支援事業を推進すること、
（５）患者や家族のQOL(生活の質)の向上をめざした施策を図ること、などがあげられる。
上記のような難病対策と、医学・医療の進歩により、QOL(生活の質)が大幅に向上した疾病がある一方で、依然として有効な対症療法がなく、家族に大きな負担がかかる疾病もある。
大橋直久＝業務効率化アドバイザー